Jak geneticky upravené buňky mění prognózu pacientů a proč je tato léčba stále nedostupná pro všechny
- CAR-T terapie, která přeprogramovává imunitní buňky pacienta k boji proti rakovině, patří mezi největší průlomy v onkologii posledních let. V Česku se používá od roku 2021 a podle FN Brno již pomohla přes 200 pacientům s agresivními formami leukémie a lymfomů. Letos se navíc rozšiřuje pro mnohočetný myelom. Jak tato léčba funguje, jaké jsou její úspěchy a proč ji nelže využít pro všechny typy nádorů?
Jak CAR-T funguje?
Princip terapie spočívá v úpravě pacientových T-lymfocytů v laboratoři tak, aby rozpoznaly a zničily rakovinné buňky. Proces zahrnuje:
- Odebrání krve a izolace T-buněk.
- Genetická modifikace – vložení chimérického antigenového receptoru (CAR), který cílí na protein CD19 nebo BCMA u nádorů krve.
- Namnožení buněk a infuze zpět do těla pacienta.
„Je to individualizovaná léčba největšího kalibru. V podstatě vytváříme pacientovi osobní lék,“ vysvětluje Michal Šmída z CEITEC Masarykovy univerzity, který se na vývoji CAR-T podílí.
Úspěšnost: 50 % pacientů vyléčeno, někteří žijí bez relapsu 12+ let
Podle studie FN Brno (2025) CAR-T terapie zachraňuje 50 % pacientů, u nichž selhala veškerá předchozí léčba. U akutní lymfoblastické leukémie dosahuje úspěšnosti až 90 %. Dlouhodobá data jsou slibná:
- Doug Olson z USA je bez známek leukémie již 15 let po léčbě (původní studie v Nature 2022).
- První česká pacientka léčená v září 2021 zůstává v plné remisi.
„U mnohočetného myelomu letos poprvé aplikujeme CAR-T cílenou na BCMA antigen. Výsledky ze světa ukazují 70% odpověď,“ dodává primář David Belada z FN Hradec Králové.
Dostupnost a náklady: Proč je léčba tak drahá?
CAR-T terapie je extrémně nákladná – 10–15 milionů Kč na pacienta. V ČR ji hradí zdravotní pojišťovny pouze pro vybrané diagnózy (leukémie, lymfomy, od roku 2025 i myelom). Důvody vysoké ceny:
- Personalizovaná výroba: Každá dávka se připravuje na míru.
- Složitá logistika: Buňky se musejí transportovat v speciálních kontejnerech při -170°C.
- Náročná certifikace: Výrobní laboratoře musí splňovat přísné normy EU.
Novinky z výzkumu: Brněnský objev a predikce úspěchu
Tým Veroniky Mančíkové a Michala Šmídy z CEITEC objevil v roce 2025 epigenetický mechanismus ovlivňující hladinu antigenu CD19. Tento objev umožní lépe předpovědět, u koho terapie zabere. Zároveň identifikovali biomarkery:
- Mutace ATM – zvýšená šance na úspěch.
- Mutace TP53 – vyšší riziko selhání léčby.
„Díky těmto markerům můžeme CAR-T doporučit jen pacientům, u nichž má smysl,“ upřesňuje Šmída.
Výzvy: Proč CAR-T nezabírá na solidní nádory?
Ačkoli CAR-T exceluje u krvetvorných nádorů, u nádorů prsu, plic nebo tlustého střeva je účinnost nízká. Hlavní překážky:
- Husté mikroprostředí tumoru brání průniku T-buněk.
- Rakovinné buňky u solidních nádorů často nemají jasné antigeny.
- Imunitní supresivní faktory v okolí nádoru paralyzují CAR-T buňky.
Vědci testují kombinace s checkpoint inhibitory nebo úpravu buněk k produkci protinádorových cytokinů.
Budoucnost: Autoimunitní choroby a prevence relapsů
CAR-T terapie se nově testuje i u systémového lupusu a sklerodermie. Pilotní studie ukazují vymizení autoprotilátek u 80 % pacientů. Dalším krokem je prevence relapsů pomocí „paměťových“ CAR-T buněk, které v těle přežívají roky.
Závěr: Naděje s rezervovaným optimismem
CAR-T terapie změnila osud tisíců pacientů s rakovinou krve, ale její potenciál zdaleka není vyčerpán. Snižování nákladů, rozšíření pro solidní nádory a využití v autoimunitách jsou klíčové výzvy příští dekády. Jak říká Šmída: „Je to jako první letadlo bratří Wrightů – létalo jen pár metrů, ale otevřelo cestu ke hvězdám.“
Zdroje: FN Brno, Novinky.cz (2025), Nature (2022), CEITEC MU.
